Design Therapeutics, Inc. je biofarmaceutická společnost specializující se na vývoj léčiv pro genetické choroby a neurodegenerativní onemocnění. Jejich hlavním zaměřením je objevování a vývoj terapeutik zaměřených na opravu defektivních genetických mechanismů spojených s těmito onemocněními. Společnost se zaměřuje na využití moderních technologií, jako je RNA terapie, CRISPR-Cas9 a malá molekulární chemie, k identifikaci a vývoji nových léčivých molekul s potenciálem modifikovat průběh geneticky podmíněných chorob. Design Therapeutics, Inc. se snaží přinášet inovativní terapeutické přístupy pro pacienty trpící genetickými a neurodegenerativními onemocněními s cílem zlepšit kvalitu jejich života.