Ultragenyx Pharmaceutical je biotechnologická společnost zaměřená na vývoj inovativních terapeutických možností pro vzácná genetická onemocnění. Společnost se specializuje na vývoj léků, které cílí na specifické genetické mutace nebo metabolické dráhy, které způsobují různá vzácná onemocnění, včetně genetických poruch, které ovlivňují metabolismus, růst a vývoj. Ultragenyx se zaměřuje na poruchy, pro které existuje omezené množství dostupných léčebných možností, a usiluje o zlepšení života pacientů s těmito nemocemi.